2025年1月14日，Biohaven Ltd.在第43屆J.P.Morgan醫(yī)療保健大會(huì)報(bào)告了下一代潛在治療IgA腎病（IgAN）的藥物BHV-1400的積極數(shù)據(jù)。

BHV-1400 是其專有 MoDE? 平臺(tái)的第二代 TRAP? 降解劑，該藥物能夠快速、深度且選擇性地降低半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）。

TRAP 分子開啟了免疫調(diào)節(jié)治療的新時(shí)代，有針對(duì)性地清除致病蛋白質(zhì)，同時(shí)保留健康免疫系統(tǒng)的正常功能。

快速降解Gd-IgA是BMV-1400最大的優(yōu)勢(shì)。BHV-1400 的第一個(gè)也是最低劑量組的數(shù)據(jù)表明，它在 IgA 腎病領(lǐng)域與競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手有明顯差異，Gd-IgA1 在四小時(shí)內(nèi)迅速降低，并保留宿主免疫球蛋白，包括 IgG、IgA、IgE 和 IgM。

在BHV-1400的I期臨床試驗(yàn)中，研究人員觀察到其在單次 125 毫克劑量給藥后的快速、深度的Gd-IgA1水平降低表現(xiàn)：

1. 首個(gè)劑量（125mg）達(dá)到60%的中位Gd-IgA1降低，僅需4小時(shí)。
2. 8小時(shí)內(nèi)最大降低幅度超過70%，且這種效果在單次給藥后持續(xù)數(shù)天

安全性表現(xiàn)良好，無顯著毒性。在截至目前的I期試驗(yàn)中，BHV-1400展現(xiàn)了良好的安全性：

1. 未觀察到任何劑量限制性毒性（DLT）。
2. 未見白細(xì)胞計(jì)數(shù)或免疫球蛋白（IgG、IgA、IgE、IgM）水平的臨床顯著變化。
3. 肝功能、白蛋白、膽固醇等指標(biāo)未出現(xiàn)異常。

Biohaven新聞稿稱“BHV-1400選擇性和快速降低 Gd-IgA1 的方法代表了第二代 IgAN 治療方法，可能允許有效控制疾病，同時(shí)降低與 B 細(xì)胞定向治療、補(bǔ)體抑制劑或廣泛免疫抑制相關(guān)的急性或長期安全風(fēng)險(xiǎn)。

Biohaven計(jì)劃在完成1期試驗(yàn)后，采用加速路徑進(jìn)入臨床三期試驗(yàn)。

IgA 腎病是一種罕見的慢性腎臟疾病，影響青年和中年成人，由 Gd-IgA1 引起，導(dǎo)致多達(dá) 40% 的患者在 10-20 年內(nèi)出現(xiàn)腎衰竭。根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，全球IgA腎病治療藥物市場(chǎng)保持快速增長，預(yù)計(jì)從2020年的5.67億美元增至2025年的11.96億美元，2020年至2025年復(fù)合年增長率達(dá)16.1%。中國的IgA腎病治療藥物市場(chǎng)預(yù)計(jì)也將從2020年的0.37億美元增至2025年的1.09億美元，復(fù)合年增長率達(dá)24.6%。