近期，優(yōu)賽諾生物宣布其自主研發(fā)的靶向CD19嵌合抗原受體(CAR)異體通用型T細胞注射液（UC101）于2025年1月11日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）關(guān)于新藥臨床試驗申請（IND）的批準(zhǔn)。

01.

全球首個臍血通用型CAR-T產(chǎn)品

UC101是全球首個獲得FDA IND批準(zhǔn)的臍血來源異體通用型CAR-T產(chǎn)品。臍血來源的T細胞是最年輕的T細胞，具有低免疫原性和處于早期分化狀態(tài)的天然優(yōu)勢。臍血T細胞的低免疫原性可以降低宿主抗移植物（HvGR)反應(yīng)，使異體通用型CAR-T在患者體內(nèi)更容易且更好地擴增，顯著提升異體CAR-T細胞的體內(nèi)中位存留時間。更重要的是，臍血T細胞中有90%是初始T細胞，在體外大量擴增后仍能有80%的Tscm和Tcm細胞，處于分化早期的Tscm和Tcm細胞具有更強的體內(nèi)擴增能力和持久性，使得產(chǎn)品具有更好的治療效果。

02.

獨家技術(shù)亮點

UC101也是全球首個使用穩(wěn)轉(zhuǎn)細胞系生產(chǎn)慢病毒載體并獲批IND的CAR-T產(chǎn)品。穩(wěn)轉(zhuǎn)細胞系生產(chǎn)慢病毒載體無需質(zhì)粒作為原料，生產(chǎn)工藝更簡潔。該工藝下生產(chǎn)的慢病毒載體具有批次間均一性高、病毒載體滴度高、病毒空殼率低、轉(zhuǎn)導(dǎo)效率高、質(zhì)量更可控等優(yōu)勢。相較于傳統(tǒng)瞬轉(zhuǎn)工藝生產(chǎn)的慢病毒載體，在提高質(zhì)量的同時大幅降低成本。

UC101采用獨特的基因編輯組合，在降低免疫原性、增加有效性的同時可更好控制不良反應(yīng)。在本次FDA IND的申報中，公司成功使用美國進口的臍帶血在GMP環(huán)境中完成多批大規(guī)模生產(chǎn)，一批生產(chǎn)可供100人份以上使用，真正做到大幅降低CAR-T細胞治療價格，提升醫(yī)療可及性。

03.

匠心研發(fā)，造福患者

UC101是國內(nèi)首個獲得FDA IND批準(zhǔn)的異體通用型CAR-T產(chǎn)品，標(biāo)志著國內(nèi)異體通用型CAR-T產(chǎn)品正式走向國際舞臺。UC101獲批FDA IND意味著優(yōu)賽諾的臍血異體通用型CAR-T細胞技術(shù)平臺諸多創(chuàng)新點都獲得了國際頂尖監(jiān)管機構(gòu)的認同，同時也標(biāo)志了公司完成了技術(shù)平臺首個產(chǎn)品的驗證，為后續(xù)基于該平臺的新適應(yīng)癥、新靶點產(chǎn)品開發(fā)奠定了堅實的產(chǎn)業(yè)化基礎(chǔ)，顯示了公司未來在全球化戰(zhàn)略上的巨大潛能。

優(yōu)賽諾生物的早期平臺技術(shù)在急性B淋巴細胞白血病（B-ALL） IIT臨床試驗中展示出顯著的療效和良好的安全性，最新的平臺技術(shù)已經(jīng)將IIT臨床試驗研究拓展到多發(fā)性骨髓瘤（MM）、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、干燥綜合征（SjD）等多個適應(yīng)癥。在針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡的IIT試驗中，已經(jīng)在連續(xù)多名患者中實現(xiàn)CAR-T細胞顯著擴增并且完成B細胞的重建，患者的自身反應(yīng)性抗體顯著下降并有望實現(xiàn)無藥緩解，與自體CAR-T的國際行業(yè)數(shù)據(jù)效果相當(dāng)。相信優(yōu)賽諾在未來能為更廣泛的患者群體提供更具性價比的治療選擇，提高生活質(zhì)量，重拾對生活的信心。

*封面來源：123rf

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