Biotest公司于昨日公告，其BT524（人類纖維蛋白原濃縮物）的生物制品許可申請(BLA)已提交給美國食品藥品監(jiān)督管理局，以尋求批準(zhǔn)用于補(bǔ)充獲得性纖維蛋白原缺乏癥患者的纖維蛋白原，以及用于所有先天性纖維蛋白原缺乏癥患者的急性出血發(fā)作的治療和預(yù)防。

該申請目前正在接受FDA的評估，預(yù)計將于2025年底做出決定。在歐盟，Biotest已于2024年10月提交了該藥物的上市許可申請。該公司表示，獲得監(jiān)管批準(zhǔn)后，預(yù)計將于2025年下半年在歐洲推出該制劑，并于2026年初在美國推出。

Biotest于2024年報告了BT524的3期試驗(yàn)（AdFIrst；EudraCT編號：2017-001163-20）。這項(xiàng)試驗(yàn)旨在評估BT524與標(biāo)準(zhǔn)治療（冷沉淀或新鮮冷凍血漿）相比對獲得性纖維蛋白原缺乏癥患者的療效和安全性。

該試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，在減少脊柱和腹部手術(shù)獲得性纖維蛋白原缺乏癥患者的失血量方面，BT524不劣于標(biāo)準(zhǔn)治療。試驗(yàn)結(jié)果顯示，BT524組和標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理組的平均失血量分別為1444mL和1735mL，接受BT524治療的患者實(shí)現(xiàn)失血量減少291ml。

這項(xiàng)試驗(yàn)的完整結(jié)果預(yù)計將于2025年下半年在醫(yī)學(xué)雜志上發(fā)表。

關(guān)于獲得性纖維蛋白原缺乏癥

纖維蛋白原是一種由肝臟產(chǎn)生的凝血因子。它在原發(fā)性止血（阻止傷口出血）和傷口愈合中起著關(guān)鍵作用。如果纖維蛋白原缺乏或不足，血液凝結(jié)的能力就會受損，從而導(dǎo)致出血風(fēng)險大大增加和止血延遲。

獲得性纖維蛋白原缺乏癥是一種罕見出血性疾病。雖然目前的標(biāo)準(zhǔn)療法(纖維蛋白原替代品，如冷沉淀、血漿提取物和新鮮冰凍血漿)有效，但其纖維蛋白原含量不一，可能含有對患者產(chǎn)生不良影響的其他蛋白質(zhì)和成分，并且需要在給藥前解凍，導(dǎo)致給藥時間長，制劑體積大。

關(guān)于纖維蛋白原BT524

BT524是作為標(biāo)準(zhǔn)纖維蛋白原療法的纖維蛋白原替代方案而研發(fā)的。該纖維蛋白原制劑可在室溫下儲存，并且與其他治療與嚴(yán)重失血相關(guān)的纖維蛋白原缺乏的方法相比，其制備更方便、更快捷。

參考來源：‘Important milestone for Biotest: Biologics License Application for Fibrinogen submitted to the US Food and Drug Administration (FDA)’，新聞稿。Biotest；2025 年 1 月 9 日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。