Ultragenyx生物制藥公司今天宣布，歐盟委員會(EC)已擴大純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）治療藥物Evkeeza(evinacumab，依維蘇單抗)的批準范圍，將適用年齡擴展至6個月至5歲患者。該藥物適用于作為飲食和其他降脂療法的輔助手段，此前被批準用于年齡5歲及以上的患者。

Evkeeza是一種血管生成素樣3(ANGPTL3)抑制劑，通過阻斷負責調節血液中膽固醇的蛋白質來降低膽固醇水平，目前已在包括英國、美國、加拿大和日本在內的多個國家上市，現在是歐盟(EU)首個適用于治療年齡6個月至5歲患HoFH的藥物。

HoFH是一種與高 低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C) 水平有關的疾病。早期干預非常重要，因為患者面臨著LDL-C水平升高帶來的嚴重心血管風險。

該批準基于基于藥代動力學/藥效學模型的外推分析，對6個月至5歲以下的兒科患者使用Evkeeza的療效進行了推測。推測每4周接受15mg/kg Evkeeza治療的6個月至5歲以下兒科患者在第24周時LDL-C的百分比變化幅度將與在第24周時絕對LDL-C濃度將穩定在較高水平的成年患者相似或更高。

此外，還有5名≥1至5歲HoFH患者通過同情用藥接受Evkeeza治療的數據。處方劑量為每4周15mg/kg Evkeeza，與年齡較大的兒童和成人使用的劑量相同。Evkeeza給藥顯示LDL-C有臨床意義的降低，與臨床研究中≥5歲患者觀察到的結果一致。

這些結果包括，在治療期間血漿置換頻率減少的其中一名患者在第90周時LDL-C降低37.1%，其他患者在第72周、第62周、第16周和第12周分別降低43.1%、66.3%、77.3%和75.0%。在使用Evkeeza治療約1年后，血漿置換頻率減少的患者的黃瘤完全消退。

在這5名患者中，根據報告的安全性數據，未發現新的安全問題。在5歲及以上患者的臨床研究中，報告的最常見的不良反應是鼻咽炎、流感樣疾病、頭暈、背痛和惡心；最嚴重的不良反應是過敏性反應。Evkeeza對6個月以下患兒的安全性和有效性尚未確定，因為沒有可用數據。

參考來源：‘European Commission (EC) Extends the Approval of Evkeeza? (evinacumab) to Children as Young as 6-months Old with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)’，新聞稿。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.；美國東部時間2025 年 1 月 6 日 02:00發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。