《愈·健》欄目特邀北京協和醫院韓冰教授接受采訪，對患友們關心的問題予以解答。

Q：近年來低危MDS有哪些突破性的治療進展是值得患友們關注的？對患者的治療效果和生存率有什么積極的影響？

韓冰教授：

隨著人口老齡化的加劇，低危MDS的發病率和被識別率逐漸上升，約占所有MDS患者的50%以上，是一個較大的患者群體。

以前針對低危MDS并沒有太好的治療手段，近年來低危MDS領域涌現了許多新藥，其中具有代表性的藥物是羅特西普（Luspatercept），它是一種促進紅細胞成熟的藥物。多項大型臨床研究證實，它不僅能顯著提高低危MDS患者的紅細胞反應率，還能延長患者的生存期，同時降低疾病向高危MDS及急性白血病轉化的風險，改變了MDS的自然病程。目前羅特西普已在美國獲批用于低危MDS的二線治療，在一線治療中也顯示了良好的效果。該藥物預計明年在中國獲批適應癥，屆時患者將可以使用它進行治療。

此外，最近一項國外研究報道了端粒酶抑制劑羅沙司他在部分難治性貧血患者中也表現出良好的療效，這一藥物未來可能會在中國開展臨床研究。

另外，一些口服去甲基化藥物也正在準備在中國上市，盡管其主要適用于高危MDS患者，但在部分低危MDS患者中也有一定的應用前景。

值得一提的是，近年來針對部分年輕、常規治療效果不佳的患者，造血干細胞移植技術取得了顯著提升，為更多患者提供了治愈的可能性。

Q：很多低危MDS患者常見的癥狀是貧血、出血和感染，這不僅會影響患者的日常生活，得不到正確治療還會讓疾病越來越嚴重，引發嚴重的后果。在您的專業視角中，治療低危MDS的關鍵目標是什么？

韓冰教授：

低危MDS和高危MDS的治療目標是完全不同的。對于低危MDS患者，由于疾病進展較慢且生存期相對較長，治療的首要目標是提高生活質量，減少疾病相關并發癥，并降低其向高危MDS轉化的風險。也就是說低危MDS患者的治療并非單純追求治愈或完全緩解，而是以更低的治療風險為前提延長患者的生存時間。

低危MDS患者，特別是伴全血細胞減少的患者，不僅會因貧血導致疲勞，還可能因白細胞減少而易感感染，以及因血小板減少而增加出血風險。針對這些問題，我們常使用免疫調節劑、TPO受體激動劑、促紅細胞生成素、以及等促紅細胞成熟藥物和剛才提到的羅特西普等藥物來改善患者的血液學指標，提高生活質量，并延長患者的生存時間。

Q：對于MDS患者來說，移植是需要優先考慮的治療方案嗎？移植的時機該如何選擇？

韓冰教授：

MDS本質上是一種惡性血液病，其最終結局多為向高危MDS或急性白血病轉化。然而，對于低危和高危患者，移植的考量標準截然不同。

對于低危MDS患者，由于其自然生存期較長，轉化為高危MDS的風險相對較低，因此不建議一確診就直接進行移植；如果患者通過現有的治療手段和藥物能夠改善貧血癥狀并提升生活質量，就不需要立即考慮移植；只有患者在病程中出現高危轉化傾向（如原始細胞比例升高等）時，才需評估移植時機。

對于高危MDS患者，移植是一個相對緊迫的選項；原始細胞比例較高的患者，可以在移植前采用去甲基化藥物或化療降低腫瘤負荷，然后再橋接移植；如果原始細胞比例不高，或者患者體能狀態不允許進行預化療，則可以直接進行造血干細胞移植。

值得強調的是，移植通常適用于年輕且具備合適供者的患者，對于老年患者或合并多種基礎疾病的患者，移植的風險可能高于獲益，此時應結合患者的具體情況進行綜合評估。

專家介紹

韓冰

北京協和醫院

• 博士，教授，博士生導師

• 北京協和醫院血液內科主任醫師
  

• 北京協和醫院血液科紅細胞疾病組組長

• 國際IPIG工作組核心成員

• 中華醫學會血液學分會 紅細胞疾病組 副主任委員

• 中華醫學會血液學分會 罕見病學組 PNH組長

• 中華醫學會老年醫學會血液學分會第二屆委員會紅細胞疾病學術工作委員會 副主任委員

• 中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會MDS和MPN工作組第二屆委員會 副組長

• 中國女醫師協會MDS疾病組 副組長

• 北京癌癥防治學會紅細胞專委會 副主任委員

• 白求恩精神研究會檢驗醫學分會細胞形態學專業委員會 副主任委員

• 中國醫師協會檢驗分會紅細胞疾病診斷 副主任委員

• 中華醫學會老年血液分會 常委

• 世界中醫藥聯盟 常務理事

• 北京罕見病學會 委員

內容來源 | 根據教授分享內容整理

排版 | 趙微

審核｜韓冰、賈冬雪、方玥立