《愈·健》欄目特邀中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）、北京高博博仁醫院張鳳奎教授接受采訪，對患友們關心的問題予以解答。

Q：針對重型再障，國內外有哪些最新的治療手段與研究成果？治療效果如何？哪些進展與突破值得患者關注？

張鳳奎教授：

再生障礙性貧血是一種骨髓造血衰竭綜合征，其發病機制主要是異常免疫導致的造血干細胞池的顯著減少，患者無法生成足夠的成熟血細胞，表現為三系血細胞減少。這種疾病的治療方式主要為造血干細胞移植和免疫抑制治療，兩種方法近年來都有顯著的進展。

在造血干細胞移植方面，全相合的同胞供者移植已經成為標準治療，對于沒有全相合供者的患者，近年來替代供者移植技術進展迅速，尤其是單倍體移植在國內很多移植中心已經廣泛應用。如果患者年齡小于40歲，特別是小于20歲，且能找到全相合的無關供者，也可以將造血干細胞移植作為一線治療選擇。

對于不適合造血干細胞移植或無法找到合適供者的患者，免疫抑制治療則是更常用的治療方式。傳統的免疫抑制治療是ATG聯合環孢素的經典兩藥方案，近十年來，TPO受體激動劑的加入是最大的進步之一，TPO受體激動劑通過作用于TPO受體，促進造血干細胞的擴增，在抑制異常免疫的基礎上，幫助患者恢復造血功能。

具體來說，原本無法獲得血液學反應的患者在使用TPO受體激動劑后，能夠獲得部分甚至完全血液學反應，這種聯合治療大幅提高了治療效果。除了最早應用的艾曲泊帕外，現在還有多種新型TPO受體激動劑，如國產的海曲泊帕、阿法曲泊帕以及羅米司汀等。這些新藥在作用機制、安全性和療效方面都有不同程度的優化，為再障患者提供了更多選擇。

當然除了這些進展，還有一些正在研究中的新方法和藥物，相信未來隨著研究的深入會有更多突破。

Q：近年來，TPO-RA與ATG、CsA組成的三藥方案，明顯改善了IST治療再障的療效，為何三藥聯用能更加有效呢？對于患者來說，是否會增加不良反應發生的可能性？哪些患者需要考慮使用該方案進行治療？

張鳳奎教授：

過去，免疫抑制治療再障通常采用的是ATG聯合環孢素的兩藥方案，這兩個藥物主要通過抑制異常免疫來發揮作用，TPO受體激動劑的加入則為治療帶來了全新的機制，其主要作用是擴增體內殘存的造血干/祖細胞，使得原本數量極少的造血干/祖細胞快速恢復造血功能，從而提升療效。

此外，一些TPO受體激動劑還具有額外的去鐵作用。例如，艾曲泊帕和海曲泊帕能夠有效降低鐵過載水平，特別適用于伴有鐵過載的造血衰竭患者。

雖然三藥聯合治療效果顯著，但也有一定的不良反應，多數不良反應相對較小且可控。例如，艾曲泊帕可能導致肝酶升高，或出現皮膚色素沉著的現象（青灰色斑塊樣改變），改良后的海曲泊帕通過分子結構調整，大幅減少了色素沉著的不良反應，同時肝臟副作用也更少。另一個藥物阿法曲泊帕，其適應癥包括慢性肝病相關的血小板減少癥，這表明其安全性更高，對肝臟影響較小，使用起來更加方便。其他可能的不良反應包括骨髓纖維化和血栓形成，但這些在再障患者中較為少見，與其他疾病中使用同類藥物的不良反應發生率有所不同。

總體來看，三藥聯合方案適合大多數重型再障患者，尤其是那些病情較重、對傳統免疫抑制治療反應不佳的患者，通過合理使用三藥聯合方案，可以顯著提高療效，同時不良反應可控，為患者提供了更好的治療選擇。

Q：您近期對經濟困難的病友開放了義診名額，請問如何能夠報名您的義診？

張鳳奎教授：

在北京博仁醫院領導的支持下，我們特別關注到一些偏遠地區的患者，由于交通不便、經濟困難，很難到北京或天津這樣的城市來就醫。因此，我們特別開通了一個為偏遠地區經濟困難患者提供服務的項目，患者和家屬可以通過聯系工作人員進行預約登記。

我們的初衷是為那些確實身處偏遠地區、經濟條件有限，或者患有疑難雜癥的患者提供幫助，如果患者能夠通過其他途徑獲得優質的醫療資源，希望就不要占用這部分服務資源，讓真的有困難的患者能切實獲益。

紅細胞疾病患者

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適用人群：再生障礙性貧血、溶血性貧血、PNH等紅細胞疾病患者

專家介紹

張鳳奎

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）

北京高博博仁醫院

• 醫學博士 血液內科學教授 主任醫師 博士生導師
• 骨髓衰竭與紅細胞疾病臨床首席專家
• 曾任貧血診療中心主任；國家新藥臨床試驗機構主任。
• 現任中國老年醫學會血液學分會副會長；中國老年醫學會血液學分會紅細胞疾病學術工作委員會主任委員；兼任《中華血液學雜志》副總編和多個血液專業雜志編委。