近日，生物制藥公司Rhythm發布公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已擴大皮下注射劑IMCIVREE(setmelanotide)的批準范圍，納入了2至小于6歲的這一更年輕患者群體。該藥物適用于減輕患有綜合征或單基因肥胖癥患者的超重體重并保持長期體重減輕，此前在美國僅獲準用于6歲及以上的患者。

患有綜合征或單基因肥胖癥患者，即Bardet-Biedl綜合征(BBS)或促阿片-黑素細胞皮質素原(POMC)、前蛋白轉化酶枯草溶菌素/kexin1型(PCSK1)或瘦素受體(LEPR)缺陷而導致肥胖的患者。

BBS和POMC、PCSK1和LEPR缺陷是罕見的黑皮質素-4受體(MC4R)通路疾病，其標志性特征包括暴食癥或病理性、無法滿足的饑餓感和飽腹感功能受限，伴有持續和異常的尋食行為以及早發性肥胖。MC4R在大腦中參與饑餓、飽腹感和能量消耗的調節。IMCIVREE是一種MC4R激動劑，是第一個也是唯一一個針對下丘腦MC4R通路的治療藥物，該通路是導致饑餓和肥胖的根本病因。

針對這一更年輕患者的批準基于為期1年（即52周）的開放標簽3期VENTURE試驗(NCT04966741)的數據，該試驗納入了12名年齡在2歲至6歲以下、因雙等位基因POMC/PCSK1或LEPR缺陷或臨床診斷為BBS而導致肥胖的患者。

肥胖定義為基線BMI≥相應年齡和性別的第97百分位數且體重≥20公斤。12名受試者中，有3名POMC缺陷病患者、4名LEPR缺陷病患者和5名BBS患者。受試者每天通過皮下注射一次IMCIVREE，持續52周。

經過52周的IMCIVREE治療后，POMC缺陷癥、LEPR缺陷癥和BBS患者的BMI（身體質量指數）平均百分比變化分別為-33.8%、-13.1%和-9.7%，具有臨床意義。此外，還觀察到腰圍的總體數字改善，支持IMCIVREE對減肥的作用。

2至6歲以下兒科患者接受IMCIVREE治療時出現的不良反應與在6歲及以上患者中報告的不良反應大致相同。最常見的不良事件是皮膚色素沉著、注射部位反應、腹瀉、惡心和頭痛。

與接受IMCIVREE治療的成人患者相比，兒科患者嘔吐、皮膚色素沉著和新痣或變黑痣的發生率更高。在開始使用IMCIVREE之前和治療期間應定期進行全身皮膚檢查，以監測已有和新的皮膚色素病變。

參考來源：‘Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Approval of IMCIVREE? (setmelanotide) for Patients as Young as 2 Years Old’，新聞稿。Rhythm Pharmaceuticals, Inc.；2024年12月20發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。