歡迎關注凱萊英藥聞

• CS5001是目前已知首個在實體瘤和淋巴瘤中均觀察到臨床療效的ROR1 ADC，其臨床開發進展位于全球前二。

• 臨床數據顯示，CS5001作為單藥治療侵襲性和惰性晚期淋巴瘤的客觀緩解率 （ORR）高于同類競品，具有快速上市注冊及沖擊一線聯合治療格局的潛力。

• CS5001全球多中心試驗在美國、澳大利亞和中國同步進行，目前已推進至1b期進行劑量優化，后續潛在擴展為II期單臂注冊研究。

中國蘇州，2024年12月19日——基石藥業（股票代碼：2616.HK），一家專注于抗腫瘤藥物研發的創新驅動型生物醫藥企業，今日宣布，公司管線2.0重磅產品CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期臨床試驗順利完成首例患者入組。

截至目前，CS5001在1a期劑量遞增試驗10個劑量組的評估中，已展現出良好的安全性及明顯的抗腫瘤活性：CS5001在多線經治的晚期B細胞淋巴瘤和實體瘤患者中表現出良好的耐受性，截至目前在10個劑量組中未觀察到劑量限制性毒性（DLT）；在初步選定的II期推薦劑量（RP2D）水平（125 μg/kg），CS5001針對晚期B細胞非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤的ORR分別達到70%和100%。此外，在晚期實體瘤中，例如非小細胞肺癌、胰腺癌等，也觀察到CS5001明顯的療效信號。

基石藥業首席執行官楊建新博士表示：“今年CS5001臨床結果多次登上國際學術會議，受到了行業內的廣泛關注。根據最新臨床數據，CS5001單藥治療侵襲性和惰性晚期淋巴瘤ORR高于同類競品，并且療效數據隨患者數增加呈穩定趨勢，因此我們相信CS5001具有更快注冊上市的潛力、以及沖擊前線聯合治療格局的實力。非常高興看到CS5001啟動1b期劑量優化和擴展試驗，該試驗也有望進一步拓展為針對復發難治彌漫大B細胞淋巴瘤 （DLBCL）的II期單臂注冊臨床試驗。與此同時，我們還將在1b期探索CS5001單藥或聯合前線標準療法在多種血液瘤和實體瘤中的安全性和有效性，以期為全球腫瘤患者帶來更大生存獲益的創新療法。”

關于CS5001 （ROR1 ADC）

CS5001是一款以受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）為靶點的抗體偶聯藥物（ADC）。CS5001具有獨特的設計，使用腫瘤特異激活的吡咯并苯二氮卓（pyrrolobenzodiazepine, PBD）前毒素載荷（Payload）和連接子(linker)。CS5001只在到達腫瘤后，被腫瘤細胞內吞后，在溶酶體中其連接子被在腫瘤細胞中高表達的特異性酶切割釋放PBD前毒素，繼而PBD前毒素在腫瘤細胞內被激活，從而殺死腫瘤細胞。這種連接子加前毒素的“雙控”機制有效地減少與傳統PBD載荷有關的毒性問題，而獲得更大的安全窗口。CS5001已在幾種臨床前癌癥模型中證明具有完全的腫瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及藥代動力學特征。這些都表明CS5001在多種實體瘤和血液瘤中擁有巨大的臨床開發潛力和廣泛的應用前景。此外，CS5001利用定向偶聯技術獲得精準的藥物抗體比率（DAR），便于實現均質生產及大規模生產。

2020年10月，基石藥業與LigaChem Biosciences, Inc.（LCB）就CS5001的開發和商業化達成授權協議。CS5001最初是由韓國領先的生物科技公司LCB和ABL bio共同合成。根據協議條款，基石藥業獲得CS5001在韓國以外的全球其他地區的獨家開發和商業化權利。

CS5001治療晚期實體瘤和淋巴瘤患者的首次人體研究的數據已在2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以壁報形式公布。而其單藥治療晚期淋巴瘤的最新臨床數據已于近期第66屆美國血液學會（ASH）年會上公布。

信息來源：公司官網

感謝關注、轉發，轉載授權、加行業交流群，請加管理員微信號“hxsjjf1618”。

“在看”點一下