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（收集周期：11.25-11.29，國內部分為首次申請臨床、首次申請上市、首次批準上市的創新藥）

國內創新藥IND匯總

1、Basilea：Fosmanogepix片/注射液

作用機制：GWT1抑制劑

適應癥：真菌感染

11月26日，Basilea的fosmanogepix片/注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。Fosmanogepix可抑制真菌糖基磷脂酰肌醇（GPI）錨定蛋白轉移1（Gwt1）基因，對多種病原真菌具有廣譜活性；對念珠菌屬（除克柔念珠菌）、耳念珠菌、新型隱球菌、粗球孢子菌具有較強的體外抗菌活性，尤其是耐氟康唑耳念珠菌。該藥物可以靜脈或口服給藥，口服生物利用度>90%，與食物同時服用不會改變。該藥具有較長的半衰期(2.5天)和良好的組織分布，包括在腦和眼部。2021年4月，輝瑞收購Amplyx獲得fosmanogepix (APX001)的開發權；2024年1月，輝瑞終止該藥物的一項2期多中心研究，旨在評估APX001用于治療由曲霉菌屬或罕見霉菌引起的侵襲性真菌感染，優先進行同一適應癥的隨機對照 3期試驗。該藥物與脂質體兩性霉素B（LAmB）的協同作用為難治性感染治療開辟了新途徑。

2、多域生物：HPB-143片

作用機制：靶向IRAK4 PROTAC

適應癥：特應性皮炎

11月26日，多域生物的HPB-143片的臨床試驗申請獲CDE受理。HPB-143是一款靶向IRAK4的PROTAC，臨床前試驗展示出蛋白降解效果和激酶選擇性，具有良好的藥代動力學特征，以及動物模型中明確的藥效與可控的安全性，具有“同類最佳”開發潛力。具體包括：（1） 相比于KT-474擁有更強的蛋白降解效果；（2）具有49％的口服生物利用度；（3）在人體內具有更優的安全性；其中HPB-143對hERG沒有抑制（IC50＞10μM）,而KT-474對hERG有一定的抑制活性（IC50為0.36μM）。4)在平行比較的多個動物藥效實驗中，HPB-143相比于KT-474起效劑量更低。

3、韓美制藥：Eflapegrastim注射液

作用機制：粒細胞集落刺激因子

適應癥：中性粒細胞減少癥

11月28日，韓美的Eflapegrastim注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。Eflapegrastim是一種長效的粒細胞集落刺激因子，通過結合在粒細胞祖細胞上表達的G-CSF受體來刺激其增殖過程，使其最終在骨髓中產生功能性活化的嗜中性粒細胞。該藥物于2022年9月獲FDA批準用于降低發熱性中性粒細胞減少癥患者的感染風險。3期臨床試驗顯示，eflapegrastim能夠縮短化療誘導的重度中性粒細胞減少癥持續時間，使罹患重度中性粒細胞減少癥的絕對風險降低了8.5%。此外，與活性對照藥物具有相似的安全性。

國內創新藥NDA匯總

1、艾伯維/諾華：鹽酸阿曲生坦片

作用機制：ERA拮抗劑

適應癥：原發性免疫球蛋白A腎病

11月26日，艾伯維和諾華共同開發的鹽酸阿曲生坦片的上市申請獲CDE受理。阿曲生坦（Atrasentan）是一款口服、小分子類型的內皮素血管緊張素受體拮抗劑，作用于ETA 靶點；通過阻斷腎小球系膜細胞活化，直接的抗炎和抗纖維化，降低球囊內壓力和腎小球濾過屏障大分子通透性來減少免疫球蛋白A腎病(IgAN) 患者的尿蛋白。一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組研究的臨床3 期ALIGN試驗，340 例IgA腎病患者在目前標準的支持治療（最大耐受劑量RAS 抑制劑）基礎上接受每日一片0.75mg 的Atrasentan 或安慰劑治療132 周（約2.5 年），主要終點是第36周時24 小時UPCR 較基線的變動比例，次要終點132 周期間eGFR 的時間加權平均變化等數據，中期分析數據顯示，第36 周時24 小時UPCR 較安慰劑下降36.1%（P<0.0001）。該研究將繼續在136 周內通過估計的腎小球濾過率(eGFR)測量腎功能變化，頂線結果計劃將于 2026 年第一季度公布。

2、藝妙神州/華東醫藥：IM19嵌合抗原受體T細胞注射液

作用機制：靶向CD19 CAR-T

適應癥：彌漫性大B細胞淋巴瘤

11月28日，藝妙神州的IM19嵌合抗原受體T細胞注射液的上市申請獲CDE受理。IM19是一種自體CD19靶向CAR-T細胞產品，通過慢病毒轉導T細胞產生。2024年8月，藝妙神州與華東醫藥就IM19在中國大陸地區達成商業化授權合作。該藥物上市許可申請的受理是基于一項在中國進行的開放標簽、單臂、多中心I/II期的臨床試驗，結果顯示，IM19 CAR-T細胞注射液針對復發或難治CD19陽性的非霍奇金淋巴瘤，具有良好的療效和安全性。

國內創新藥上市獲批

1、科倫博泰：注射用蘆康沙妥珠單抗

作用機制：靶向TROP2 ADC

適應癥：三陰性乳腺癌

11月27日，科倫博泰的注射用蘆康沙妥珠單抗獲NMPA批準上市，用于既往至少接受過2種系統治療（其中至少1種治療針對晚期或轉移性階段）的不可切除的局部晚期或轉移性三陰性乳腺癌成人患者。蘆康沙妥珠單抗（sac-TMT）是一種靶向人滋養細胞表面抗原2（TROP2）的ADC，通過重組抗TROP2人源化單克隆抗體特異性識別腫瘤細胞表面的TROP2，并被腫瘤細胞內吞，在細胞內釋放小分子化合物，誘導腫瘤細胞發生周期阻滯和凋亡。在OptiTROP-Breast01 III期臨床中，將蘆康沙妥珠單抗與化療對比治療轉移性三陰性乳腺癌（TNBC）；根據盲態獨立評審委員會（BICR）的評估結果，結果顯示：（1）蘆康沙妥珠單抗組中位PFS為6.7個月，化療組為2.5個月，相比化療發生疾病進展或死亡的風險降低68%。（2）蘆康沙妥珠單抗組在各亞組中PFS均顯著延長，與總體人群獲益一致。在TROP2高表達（H評分>200）的患者中觀察到更好的PFS獲益趨勢，sac-TMT組和化療組的中位PFS分別為8.3和2.3個月。（3）Sac-TMT組的中位OS尚未達到，化療組的中位OS為9.4個月；HR為0.53（P=0.0005），sac-TMT相比化療發生死亡的風險降低47%。

2、華東醫藥：索米妥昔單抗注射液

作用機制：靶向FRα ADC

適應癥：卵巢癌

11月27日，華東醫藥的索米妥昔單抗注射液獲NMPA批準上市，用于既往接受過1-3線系統性治療的葉酸受體α陽性的鉑類耐藥卵巢癌（PROC）。索米妥昔單抗為中美華東與ImmunoGen目前已被AbbVie收購）合作開發的靶向葉酸受體α（FRα）ADC藥物，由FRα結合抗體、可裂解的連接子和美登木素生物堿DM4組成；2022年11月，該藥物獲FDA加速批準上市，是美國FDA批準的首個用于鉑耐藥卵巢癌的ADC藥物，適應癥為既往接受過1-3種系統治療的葉酸受體α（FRα）陽性的鉑類耐藥的上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌成年患者。

本次獲批主要基于一項國際多中心Ⅲ期研究和一項評價中國成人患者中的安全性、耐受性和藥代動力學的Ⅰ期研究，另一項中國關鍵性單臂臨床試驗也于2021年8月獲得NMPA批準。2023年7月，索米妥昔單抗注射液已被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）納入優先審評品種名單。

3、華東醫藥：注射用利納西普

作用機制：IL-1R融合蛋白

適應癥：冷吡啉相關周期性綜合征

11月27日，華東醫藥的注射用利納西普獲NMPA批準上市，用于治療成人和12歲及以上青少年冷吡啉相關周期性綜合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎癥綜合征（FCAS）和Muckle-Wells綜合征（MWS）。利納西普是重組二聚體融合蛋白，可阻斷白細胞介素-1α（IL-1α）和白細胞介素-1β（IL-1β）的信號傳導。該藥物（商品名：ARCALYST）最早由再生元開發，于2008年獲FDA批準用于治療冷吡啉相關周期性綜合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎癥綜合征（FCAS）和Muckle-Wells綜合征（MWS）。2020年獲FDA批準用于治療IL-1受體拮抗劑缺乏癥（DIRA）。此外，2021年3月，該藥物用于復發性心包炎藥物（RP）的新適應癥再次獲FDA批準。根據Kiniksa披露的數據，2023年，ARCALYST?產品凈收入為2.332億美元，同比增長90%。

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