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（收集周期：11.11-11.15，國內部分為首次申請臨床、首次申請上市的創新藥）

國內創新藥IND匯總

1、科弈藥業：注射用KY-0301

作用機制：靶向EGFR/c-Met雙抗

適應癥：實體瘤

11月12日，科弈藥業的注射用KY-0301的臨床試驗申請（IND）獲CDE受理。KY-0301是一款靶向EGFR/c-Met雙抗，基于公司獨有的納米雙抗ADC技術平臺“TPEBEN”研發。該藥物同時針對MET和EGFR這兩個重要的腫瘤相關靶點，有效抑制腫瘤細胞的生長和擴散，目前正處于中美安評階段，預計將于2025年初進入臨床。與同類藥物相比，KY-0301采用了更小分子量的納米抗體，并在親和力設計上進行了優化，以提升藥物的安全性和療效。臨床前研究顯示，KY-0301具有卓越的抗腫瘤活性和良好的安全性。

2、阿斯利康：AZD0022

作用機制：KRAS G12D抑制劑

適應癥：實體瘤

11月13日，阿斯利康的AZD0022的IND獲CDE受理。AZD0022是一款KRAS G12D抑制劑，2023年11月，阿斯利康與祐森健恒生物達成全球獨家授權協議，獲得UA022的研究、開發和商業化的全球獨家授權許可，推測AZD0022可能是UA022。臨床前研究顯示，UA022顯示出強大的抗癌活性，具有良好的安全性，且展示出良好的口服生物利用度。

3、百濟神州：BG-60366片

作用機制：EGFR 降解劑

適應癥：腫瘤

11月14日，百濟神州的BG-60366片的IND獲CDE受理。BG-60366是一款新型EGFR嵌合式降解激活化合物（CDAC），可廣泛覆蓋多種EGFR突變，破壞EGFR支架功能，產生持久的信號抑制作用。臨床前研究顯示，該產品對奧希替尼敏感和耐藥的EGFR突變有效性較高，不影響野生型EGFR，蛋白質組選擇性良好，每日口服給藥表現出較強的有效性。

4、錦籃基因：GC310腺相關病毒注射液

作用機制：——

適應癥：肝豆狀核變性

11月14日，錦籃基因的GC310腺相關病毒注射液的IND獲CDE受理。GC310是錦籃基因開發的一款攜帶ATP7B截短體基因表達框的AAV基因藥物，擬用于肝豆狀核變性。臨床前研究顯示，GC310能夠有效地降低肝豆狀模型小鼠血清中的轉氨酶水平、降低血液中和尿液中的銅離子含量，顯著改善肝豆狀核變性癥狀。

5、海王醫藥：NEP018片

作用機制：——

適應癥：胃腸腫瘤

11月14日，海王醫藥的NEP018片的IND獲CDE受理。NEP018是一款胃腸腫瘤的創新藥，對vEGFR、c-MET、NTRK等高致癌性靶點具有抑制作用。在腫瘤動物模型中，NEP018對胃腸惡性腫瘤具有顯著的抑制作用，并 且具有優良的治療窗，顯示了潛在臨床治療價值。

6、人福醫藥：HWH340片

作用機制：PRAP抑制劑

適應癥：腫瘤

11月15日，人福醫藥的HWH340片的IND獲CDE受理。HWH340是一款PRAP抑制劑，通過阻止DNA修復工作，使得DNA存在損傷的癌細胞無法進行復制，誘導凋亡。與國外已上市及處于臨床3期的同靶點藥物相比，HWH340在水溶性、代謝、組織分布及生物利用度等方面具有明顯的優勢，靶點選擇性高、抗腫瘤療效顯著、安全窗口寬，是單藥或聯合治療同源重組障礙的惡性腫瘤的良好選擇。

國內創新藥NDA匯總

1、諾華：镥[177Lu] 特昔維匹肽注射液

作用機制：靶向PSMA多肽偶聯核素

適應癥：前列腺癌

11月13日，諾華的镥[177Lu] 特昔維匹肽注射液的新藥上市申請獲CDE受理。镥[177Lu] 特昔維匹肽即是PSMA靶向放射性配體療法Pluvicto（曾用名177Lu-PSMA-617），此前已于2022年3月獲美國FDA批準治療前列腺癌患者。該藥物將靶向化合物（配體）與治療性放射性同位素（放射性粒子）相結合的精準癌癥治療。進入血流后，Pluvicto 與靶細胞結合，包括表達 PSMA（一種跨膜蛋白）的前列腺癌細胞. 一旦結合，放射性同位素的能量發射會破壞靶細胞和附近的細胞，從而破壞其復制和/或觸發細胞死亡的能力。3期VISION研究顯示，與單獨使用標準治療(SOC) 相比，接受 Pluvicto 加 SOC 治療的參與者死亡風險降低了 38%，并且影像學疾病進展或死亡 (rPFS) 風險顯著降低。

2、諾華：放射性藥物鎵[68Ga]戈澤肽注射液配制用藥盒

作用機制：——

適應癥：前列腺癌

11月13日，諾華的放射性藥物鎵[68Ga]戈澤肽注射液配制用藥盒的新藥上市申請獲CDE受理。該產品經68Ga放射性標記，成為放射性診斷試劑，幫助醫生通過正電子發射斷層掃描（PET）在成年前列腺癌患者體內準確識別PSMA陽性病灶，在前列腺癌的診斷中發揮著關鍵作用。

3、北海康成：注射用維拉苷酶β

作用機制：酶替代療法

適應癥：戈謝病

11月13日，北海康成的注射用維拉苷酶β的新藥上市申請獲CDE受理。維拉苷酶β（CAN103）通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶，是中國首個針對戈謝病開發的酶替代療法（ERT）， 擬用于治療成人和兒童I型和III型戈謝病。關鍵性臨床試驗數據顯示，采用CAN103在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）均達到了其主要療效終點，即治療9個月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。

全球新藥III期臨床匯總

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