諾華公司的慢性粒細胞白血病治療藥物Scemblix獲得了美國FDA的最新批準，將適用人群擴大了約四倍，現在可用于治療新診斷患者。此前，該藥物被批準用于三線治療。

美國FDA于10月29日加速批準了Scemblix（asciminib，阿思尼布）用于治療新診斷的費城染色體陽性慢性粒細胞白血病(Ph+CML)慢性期成年患者。

大多數成年人在第一階段（也稱為慢性期）被診斷出患有慢性粒細胞白血病。這種疾病是由9號和22號染色體的片段斷裂并交換位置引起的，從而產生異常的融合基因BCR-ABL1，該基因開始產生一種稱為BCR-ABL的異常蛋白質。然后，這種蛋白質向骨髓發送過多信號并產生過多未成熟的白細胞。

目前的治療依賴于第一代酪氨酸激酶抑制劑伊馬替尼以及第二代藥物，如百時美施貴寶的達沙替尼、諾華的尼洛替尼和輝瑞的博舒替尼。

不同于目前酪氨酸激酶抑制劑所針對的ATP結合位點，Asciminib是STAMP抑制劑，是首個專門針對ABL肉豆蔻酰口袋的慢性粒細胞白血病治療藥物。該藥物已在美國和包括歐盟在內超過75個國家獲批用于治療某些慢性粒細胞白血病患者群體。

最新的批準基于一項多中心、隨機、活性對照、開放標簽試驗ASC4FIRST(美國臨床試驗編號NCT04971226)，評估了asciminib對慢性期中新診斷的費城染色體陽性慢性粒細胞白血病的療效。

共有405名患者隨機（1:1）接受asciminib或研究員選擇的酪氨酸激酶抑制劑。主要療效結果指標是48周時的主要分子緩解率。

asciminib組48周時的主要分子緩解率為68%，選擇的酪氨酸激酶抑制劑組為49%。在伊馬替尼隊列中，asciminib組的主要分子緩解率為69%，選擇的酪氨酸激酶抑制劑組的主要分子緩解率為40%。

在新診斷和既往接受過治療的慢性期型費城染色體陽性慢性粒細胞白血病患者的匯總安全性人群中，最常見的不良反應(≥20%)是肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲勞、上呼吸道感染、頭痛、腹痛和腹瀉。

慢性期型新診斷的費城染色體陽性慢性粒細胞白血病患者最常見的實驗室異常(≥40%)是淋巴細胞計數減少、白細胞計數減少、血小板計數減少、中性粒細胞計數減少和鈣校正減少。

參考來源：‘FDA grants accelerated approval to asciminib for newly diagnosed chronic myeloid leukemia’，信息資源|批準的藥物。美國FDA官網；2024年10月29日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。