10月21日，基因編輯公司Editas Medicine與核酸遞送公司Genevant Sciences共同宣布，雙方達(dá)成一項合作和非排他性許可協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，雙方將結(jié)合Editas的CRISPR Cas12a基因組編輯系統(tǒng)，及Genevant的專有脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術(shù)，共同開發(fā)針對Editas上調(diào)策略中兩個未公開靶點(diǎn)的體內(nèi)基因編輯藥物。

Genevant已向Editas授予了使用其LNP技術(shù)的全球非排他性許可，用于開發(fā)針對特定領(lǐng)域兩個未公開靶點(diǎn)的mRNA-CRISPR Cas12a-LNP產(chǎn)品。作為合作的一部分，Genevant有資格獲得高達(dá)2.38億美元的預(yù)付款和里程碑付款，以及未來產(chǎn)品銷售的分層特許權(quán)使用費(fèi)。

Editas由CRISPR基因編輯先驅(qū)張鋒教授等人于2013年創(chuàng)立，是全球首家上市的CRISPR基因編輯公司。

目前，Editas正專注于其自身基因療法reni-cel的監(jiān)管審查，并預(yù)計在年底前將公布關(guān)于鐮刀狀細(xì)胞病和輸血依賴型β地中海貧血的研究結(jié)果。同時，Editas還在開發(fā)治療眼部疾病、血液疾病和癌癥的藥物。

Editas整體管線（來源：Editas官網(wǎng)）

Editas Medicine使用兩種不同的CRISPR核酸酶：Cas9和Cas12a（也稱為Cpf1），這兩種核酸酶具有不同的基因編輯和靶向能力。

Cas9和Cas12a核酸酶（來源：Editas官網(wǎng)）

Editas擁有Cas12a和Cas9技術(shù)的獨(dú)家專利許可，這意味著使用這些基因編輯技術(shù)的公司需要向Editas支付專利費(fèi)以獲取使用授權(quán)，這也是驅(qū)動該公司多次合作事件的重要原因。

2023年12月13日，Vertex制藥向Editas支付了5000萬美元的預(yù)付款，外加5000萬美元的或有付款和年度許可費(fèi)，目的是獲得Editas的Cas9技術(shù)在體外基因編輯藥物中的非獨(dú)占權(quán)。Editas仍將保留今年的許可費(fèi)，并且如果Vertex達(dá)到特定銷售里程碑時，Editas還將獲得一筆訂單位數(shù)百萬美元的付款。

2024年10月3日，Editas還將其中部分權(quán)利出售給醫(yī)療特許權(quán)公司DRI Healthcare的一個子公司。作為回報，Editas獲得了5700萬美元的預(yù)付款，并將最多100%的年度許可費(fèi)權(quán)利轉(zhuǎn)讓給DRI。這些費(fèi)用預(yù)計每年在500萬至4000萬美元之間。同時，DRI還將獲得5000萬美元或有付款中的一部分。

隨著Editas與Genevant最新合作的深入，雙方將共同探索CRISPR Cas12a與LNP技術(shù)的無限潛力，致力于開發(fā)具有變革性的體內(nèi)基因編輯藥物。這一合作不僅標(biāo)志著兩家公司在基因編輯領(lǐng)域的又一重要里程碑，更為患者帶來了新的治療希望和可能。

參考資料：

https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/21/2966518/0/en/Editas-Medicine-and-Genevant-Sciences-to-Collaborate-to-Develop-Novel-mRNA-LNP-Gene-Editing-Therapeutics.html

Copyright ? 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

歡迎轉(zhuǎn)發(fā)分享及合理引用，引用時請在顯要位置標(biāo)明文章來源； 如需轉(zhuǎn)載，請給微信公眾號后臺留言或發(fā)送消息，并注明公眾號名稱及ID。

免責(zé)申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內(nèi)容，醫(yī)藥魔方不對任何主體因使用本文內(nèi)容而導(dǎo)致的任何損失承擔(dān)責(zé)任。