2024年10月22日上午，中山大學中山眼科中心在珠江新城院區實驗樓召開媒體發布會，介紹其最新的研究成果——中山大學中山眼科中心楊華勝教授團隊和復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院錢江教授團隊在國際頂級醫學期刊美國醫學會雜志（JAMA）發表原創臨床研究論文，證實了“3個療程的CEV化療方案與傳統6療程方案對于高危視網膜母細胞瘤具有相同的療效”。發布會由中山大學中山眼科中心主任、醫院院長林浩添教授主持，項目負責人、論文最后通訊作者楊華勝教授介紹該研究成果。

研究簡介

視網膜母細胞瘤是兒童眼內最常見的惡性腫瘤，全世界每年約有8000例新增患兒。具有病理高危因素的晚期視網膜母細胞瘤患兒有較高的顱內以及遠處轉移風險，這些轉移常導致病情迅速惡化，嚴重威脅患兒生命。目前對于這類患兒主要的治療方案為術后輔助化療。但由于缺乏針對具有病理高危因素的晚期視網膜母細胞瘤患兒的臨床隨機試驗數據，目前尚無法確定最佳的化療療程。

傳統的6個療程CEV（卡鉑、依托泊苷和長春新堿）方案雖然有效，但療程過長、不良反應及并發癥較多，給患兒和其家庭帶來沉重的負擔。為了縮短療程，減少化療副作用，減輕患兒和家庭的負擔，楊華勝教授團隊開創性地提出了3個療程CEV化療方案，并探索了本方案與傳統方案是否具有相同的有效性。

2024年10月21日，中山大學中山眼科中心楊華勝教授團隊聯合復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院錢江教授團隊在國際頂尖醫學期刊JAMA發表了題為“Three vs 6 Cycles of Chemotherapy for High-Risk Retinoblastoma ：A Randomized Clinical Trial”的研究論文。這項研究是中山大學中山眼科中心在JAMA上的第二篇原創臨床研究論文，也是我國眼科領域在該期刊發表的第二篇臨床研究論著。

本研究回答了高危視網膜母細胞瘤患兒術后輔助化療的最佳療程問題，研究結果表明，3個療程的CEV化療方案與傳統方案具有相同的療效，這有望使更多高危視網膜母細胞瘤患兒受益并寫入指南。

研究內容及結果

這項前瞻性、非劣效隨機對照臨床研究納入了187例接受眼球摘除術且具有病理高危因素的單眼視網膜母細胞瘤患兒。患兒隨機分為兩組，分別接受3個療程或6個療程的CEV化療。研究的主要結局指標為無病生存率（DFS），次要結局指標為總生存率、安全性、經濟負擔、患兒生活質量等。

研究結果顯示，在主要結局指標（5年無病生存率）方面，3療程組和6療程組分別為90.4%和89.2%，無顯著差異。此外，在5年總生存率方面，兩組也無統計學差異（91.5% VS 89.3%）。

3療程組對比傳統6療程組 無病生存率無顯著差異

在治療安全性方面，3療程組有79名（80.6%）患兒經歷了共282次不良事件。而在6療程組中，89名患兒（95.7%）經歷了總計681次不良事件。此外，在經濟負擔方面，3療程組比6療程組直接成本和間接成本更低。

研究意義

本研究證實，3個療程CEV化療在預防轉移和降低死亡率方面與6個療程同樣有效，且副作用更少，成本更低。

這可能成為“具有高危病理特征的視網膜母細胞瘤”的治療新標準，有望使更多患兒受益，并可能被寫入國際指南。

JAMA期刊對本研究給予了高度評價，認為這項研究對罕見腫瘤治療具有重大意義。國際頂級眼腫瘤專家Carol Lally Shields教授評論稱，該研究的3個療程CEV化療方案是里程碑式的，因為它既救了生命，又減輕了患者的經濟壓力，提高了治療完成率。