引言：干細胞具有自我復制能力，可用于多種重大疾病治療

——干細胞具有自我復制、多向分化、可移植性等特點

干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞，在一定條件下，它可以分化成多種功能細胞。干細胞具有自我復制、多向分化、對組織損傷產(chǎn)生反應、可移植性等特點。

根據(jù)發(fā)育階段，干細胞可以分為自體干細胞和異體干細胞;按其分化潛能的大小，干細胞可以分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。全能干細胞具有形成完整個體的分化潛能，可以無限增值并分化成為全身多種細胞類型，進一步形成機體的所有組織、器官。多能干細胞具有分化出多種組織細胞的潛能，但失去發(fā)育成完整個體的能力，發(fā)育潛能收到一定的限制。單能干細胞也稱專能或偏能干細胞，只能向一種類型或密切相關的兩種類型的細胞分化。

——干細胞未來可應用在多種重大疾病治療

干細胞治療是通過將健康的干細胞移植到患者的體內(nèi)，修復和替代受損或死亡的細胞，以恢復機體的正常功能。治療過程包括采集干細胞、分離和提取健康干細胞、干細胞植入以及術后干細胞分化各類細胞修復或重建正常細胞。

目前，已有20多種干細胞產(chǎn)品在全球獲批上市，獲批產(chǎn)品主要是由造血干細胞或間充質干細胞組成。這些藥品可用于治療地中海貧血癥、組織修復和免疫調節(jié)等適應癥。我國目前尚無一款干細胞產(chǎn)品上市，截至2023年12月31日，國內(nèi)共有56家企業(yè)(不含子公司)的106款干細胞藥物臨床試驗申請獲得受理，共有44家企業(yè)(不含子公司)的79款獲準默許進入臨床試驗(臨床試驗默示許可)。

干細胞具有強大的再生和修復能力，因此其在許多疾病的治療中都有潛在的應用，涉及許多重大疾病的防治和康復。隨著科學技術的不斷進步，干細胞在未來的醫(yī)療領域中會發(fā)揮更加重要的作用。

技術路線：干細胞技術發(fā)展路徑與支撐體系

從技術路線發(fā)展來看，根據(jù)干細胞種類，干細胞技術可分為造血干細胞技術、胚胎干細胞技、間充質干細胞技術、臍血干細胞技術、神經(jīng)半細胞技術和肌肉干細胞技術等。

從技術支撐體系來看，中國干細胞創(chuàng)新單元主要包括創(chuàng)新藥物與制藥工藝國家重點實驗室、醫(yī)藥生物技術國家重點實驗室等國家重點實驗室;深圳市細胞與基因產(chǎn)業(yè)基金、無錫市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基金等產(chǎn)業(yè)投資基金;《生物樣本庫多能干細胞管理技術規(guī)范》、《間充質干細胞儲存服務規(guī)范》等國家及地方標準計劃。

干細胞專利技術布局：間充質干細胞技術為布局重點

——間充質干細胞技術為干細胞專利技術布局重點，申請熱度和布局廣度較高

從干細胞細分專利技術申請的熱度來看，間充質干細胞技術具備較高的專利申請熱度，專利申請總量為34778項，申請人數(shù)量達79個;從技術跨度來看，胚胎干細胞跨技術專利申請量較多，技術跨度達242個IPC小類;從技術市場覆蓋廣度來看，造血干細胞技術、臍血干細胞技術、間充質干細胞技術、胚胎干細胞技術均覆蓋60個以上國家和地區(qū)，說明這些技術受到全球范圍內(nèi)的關注和研究。

注：1)搜索關鍵詞：干細胞技術路線相關關鍵詞;2)搜索范圍：標題、摘要和權利說明;3)統(tǒng)計截至日期：2024年1月19日。下同。

——美國和中國為干細胞主要技術來源

從專利地域分布來看，美國在造血干細胞、臍血干細胞、間充質干細胞、胚胎干細胞等領域創(chuàng)新均較為活躍，專利數(shù)量全球第一;此外中國和韓國等在干細胞相關技術專利布局較多;從申請人來看，人類起源公司、the regent of the university of california、細胞基因公司等為干細胞相關技術專利主要申請人。

干細胞科技企業(yè)技術布局：間充質干細胞技術為企業(yè)布局重點

目前，中國干細胞企業(yè)技術主要布局間充質干細胞技術、造血干細胞技術和胚胎干細胞技術領域。其中，間充質干細胞技術為企業(yè)布局重點研發(fā)方向。

注：以上排名不分先后，僅匯總行業(yè)內(nèi)部分代表性科技企業(yè)。

干細胞技術投資重點賽道：間充質干細胞技術為重點關注領域

從我國干細胞投融資熱門賽道來看，2018-2023年，投資領域主要集中在間充質干細胞技術和造血干細胞技術。其中，間充質干細胞技術領域融資熱度較高，投融資事件數(shù)量占比達71%。

干細胞關鍵技術投資潛力評估

綜合來看，干細胞領域的間充質干細胞技術和造血干細胞技術領域資本市場較為活躍，同時也是企業(yè)技術創(chuàng)新熱點領域。

注：評估星級自一星至三星，星級越高，代表從該指標來看，技術投資潛力越大，☆代表半星。

干細胞技術發(fā)展趨勢與目標

——政策推動干細胞技術研發(fā)及轉化應用

近年來，干細胞被相繼寫進《“十四五”國家規(guī)劃》和《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》?！丁笆奈濉眹乙?guī)劃》指出，重點發(fā)展干細胞治療、特異性免疫球蛋白、基因治療產(chǎn)品、免疫細胞治療等?！丁敖】抵袊?030”規(guī)劃綱要》指出，將干細胞與再生醫(yī)學、生物治療、新型疫苗等醫(yī)學前沿技術，作為重點發(fā)展方向。整體來看，我國干細胞技術的發(fā)展目標主要集中在技術研發(fā)與轉化、應用領域拓展、行業(yè)標準規(guī)范建立等方面。

——干細胞技術發(fā)展趨勢

未來干細胞技術的發(fā)展方向將更加注重個性化、精準化和實用性，旨在為患者提供更加安全、有效的治療方法，同時不斷探索和拓展干細胞技術的應用領域，為醫(yī)學領域的發(fā)展做出更大的貢獻。

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來源 | 前瞻產(chǎn)業(yè)研究院

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