資訊導覽

? 集采產品“一票制”加速落地

? 加快生物醫藥領域外商投資項目落地投產

? 國家衛健委明確醫藥領域腐敗問題整治重點

? “三陽”來了？新變異株EG.5流行趨勢上升

? 禮來口服減肥GLP-1藥物在中國啟動3期臨床

? 諾和諾德收購減肥藥開發商Inversago

? 首款治療產后抑郁癥口服藥獲FDA批準

? Vistagen“社恐”新藥三期臨床成功

? FDA批準益普生創新療法，治療“石頭人癥”

? FDA加速批準強生first-in-class雙特異性抗體

? 15億元！再生元收購一家AAV基因療法公司

? 啟明醫療人工心臟瓣膜在美獲批臨床研究

? 金域醫學擬2.22億元出售CRO子公司72%股權

? 超10億美元！恒瑞醫藥又一創新藥授權“出海”

? 國產介入式人工心臟獲FDA“突破性設備”認定

行業大事

集采產品“一票制”加速落地

近日，湖南省醫保局、湖南省財政廳、湖南省衛健委發布《關于實施醫保基金直接結算集中帶量采購中選產品醫藥貨款的通知》（以下簡稱《通知》）。《通知》明確，10月1日起，湖南全省實施集采中選藥品和耗材貨款由醫保基金直接結算。

目前，已有山東、陜西、江西、貴州、福建、天津、遼寧、河南、湖南等省開始實施這一政策。隨著政策逐漸落地，集采中選結果執行后的回款問題得到進一步解決，長期存在的醫院拖欠藥企貨款的三角債問題也將“清算”，使得集采的成果更能在回款環節體現。

業內人士表示，在藥品、耗材帶量采購之前，全渠道銷售的毛利相對較高，即使醫療機構的回款周期有所拖延，資金的時間成本也能夠通過一些環節解決；然而，在帶量采購之后，藥品、耗材采購價格大大降低，流通、渠道利潤空間被大幅壓縮，如果只考慮配送費用，及時回款就顯得尤為重要。

如今，藥品流通迎來全面改革，藥品生產企業、醫療衛生機構、商業流通公司、醫保支付終端等正在重新構建各自的職能與位置。帶量采購在壓出藥品價格水分的同時，也正在對醫藥流通行業產生深遠影響，藥品企業與醫保基金直接結算，“一票制”進程正在全面加速。

加快生物醫藥領域外商投資項目落地投產

8月13日，國務院發布《關于進一步優化外商投資環境 加大吸引外商投資力度的意見》。

其中，意見明確提出，支持外商投資在華設立研發中心，與國內企業聯合開展技術研發和產業化應用，鼓勵外商投資企業及其設立的研發中心承擔重大科研攻關項目。在符合有關法律法規的前提下，加快生物醫藥領域外商投資項目落地投產，鼓勵外商投資企業依法在境內開展境外已上市細胞和基因治療藥品臨床試驗，優化已上市境外生產藥品轉移至境內生產的藥品上市注冊申請的申報程序。支持先進制造、現代服務、數字經濟等領域外商投資企業與各類職業院校（含技工院校）、職業培訓機構開展職業教育和培訓。

國家衛健委明確醫藥領域腐敗問題集中整治重點

8月15日，國家衛生健康委就全國醫藥領域腐敗問題集中整治工作發布有關問答。

針對當前醫藥領域出現的腐敗問題，開展集中整治的重點內容和措施有哪些？

國家衛生健康委回答指出，此次集中整治的內容重點在六個方面：一是醫藥領域行政管理部門以權尋租；二是醫療衛生機構內“關鍵少數”和關鍵崗位，以及藥品、器械、耗材等方面的“帶金銷售”；三是接受醫藥領域行政部門管理指導的社會組織利用工作便利牟取利益；四是涉及醫保基金使用的有關問題；五是醫藥生產經營企業在購銷領域的不法行為；六是醫務人員違反《醫療機構工作人員廉潔從業九項準則》。通過采取自查自糾、集中整治、總結整改等措施，對醫藥行業的突出腐敗問題，進行全領域、全鏈條、全覆蓋的系統治理，建立完善一系列長效機制，確保工作取得實效。

“三陽”來了？新變異株EG.5流行趨勢上升

近期，新冠病毒變異株EG.5感染病例在全球多地呈上升趨勢。世界衛生組織將EG.5列為“需要留意的變異株”。

據悉，世衛組織通過評估病毒變異株的傳播能力和變異能力等，將變異株分為“監視下的”變異株、“需要留意的”變異株、“需要關注的”變異株三個類別。

變異株EG.5事實上仍然是屬于奧密克戎變異株家族的一員，它是新冠病毒奧密克戎亞變異株XBB.1.9.2的“后代”。對于EG.5及其亞變異株EG.5.1，EG.5.1具有XBB.1.9.2所沒有的兩個重要的附加突變，即F456L和Q52H，而EG.5僅具有F456L突變。EG.5.1中額外的微小變化，也就是刺突蛋白中的Q52H突變，使其在傳播方面比EG.5更具優勢。

國際動態

禮來口服減肥GLP-1藥物在中國啟動3期臨床

8月11日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網顯示，禮來公司（Eli Lilly and Company）已經啟動一項國際多中心（含中國）3期臨床研究（ATTAIN-1研究），在肥胖或超重伴體重相關合并癥的受試者中評價LY3502970與安慰劑相比的有效性和安全性。

公開資料顯示，LY3502970（orforglipron）是一款每日一次口服小分子GLP-1受體（GLP-1R）激動劑。禮來今年6月公布的2期臨床研究結果顯示，肥胖或超重成年人接受orforglipron治療36周后平均體重減輕了14.7%。

根據禮來公開資料，orforglipron是該公司首款口服非肽GLP-1受體激動劑。該產品由Chugai Pharmaceutical公司發現，于2018年授權給禮來公司。該藥的一個顯著優勢在于，它是一種非肽分子，這使其更容易被制造和包裝成藥片。與同類作用機制的療法相比，這一特性還可能有助于提高產品在患者中的可負擔性和可及性。

10.75億美元，諾和諾德收購減肥藥開發商Inversago

8月10日，諾和諾德宣布在達到某些開發和商業里程碑的情況下，以最高 10.75 億美元的現金收購 Inversago Pharma。

諾和諾德收購Inversago Pharma的動作進一步表明了其在醫藥領域的長遠布局，特別是在小分子減肥藥方面。Inversago Pharma的INV-202作為一個CB1反向激活劑，有望避免之前類似藥物的安全性問題，為肥胖和糖尿病患者帶來新的治療希望。INV-202 優先阻斷外周組織（如脂肪組織、胃腸道、腎臟、肝臟、胰腺、肌肉和肺部）中的受體蛋白CB1，CB1在新陳代謝和食欲調節中發揮著重要作用。

Inversago Pharma將繼續專注于順利完成正在進行和計劃進行的試驗，同時與諾和諾德密切合作。此次收購的完成取決于是否獲得相關監管部門的批準和其他慣例條件，預計將于2023年底前完成。

首款治療產后抑郁癥口服藥獲FDA批準

近日，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了Biogen和Sage Therapeutics公司生產的首個用于治療產后抑郁癥(PPD)的口服藥。

據路透社8月4日報道，上述兩家公司計劃在2023年年底前開始以Zurzuvae品牌銷售這種名為祖拉諾酮（Zuranolone）的藥物。該藥物可用于治療重度抑郁癥 (MDD) 、臨床抑郁癥以及產后抑郁癥。另據美國CBS新聞8月5日消息，患者每天需服用祖拉諾酮一次，并持續服用14天。

產后抑郁癥是一種嚴重的精神疾病，會影響女性恢復正常生理功能，同時可能破壞母親與孩子之間的關系。據悉，2021年美國約有2100萬成年人至少患有一次重度抑郁癥，該病癥的特點是持續感到悲傷。產后抑郁癥則影響了約七分之一的分娩女性。我國數據顯示近年來產后抑郁癥的發病率在15%－30%。

“社恐”新藥三期臨床成功 股價大漲近700%

美國時間8月7日，Vistagen公司宣布，其在研fasedienol（PH94B）鼻噴劑在治療社交焦慮癥（SAD）成人患者的臨床3期PALISADE-2試驗中達到主要終點。與安慰劑相比，試驗組患者在公開演講挑戰中表現出平均主觀痛苦單位量表（SUDS）評分顯著快速下降。

Vistagen公司在新聞稿中表示，這是美國15年來首個社交焦慮障礙在研療法在3期試驗中獲得積極結果。公開資料顯示，PH94B的中國權益歸藹睦醫療所有，已在中國獲批開展3期臨床研究。

該公司股票在盤前一度上漲2370%，當天收盤大漲676.79%，市值站上1億美元。

根據公司官網介紹，Vistagen是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發新型藥物為病人治療中樞神經系統疾病及減輕病癥。他們主要產品為抗抑郁藥。

社交恐懼癥（social phobia）又稱社交焦慮障礙（social anxiety disorder，SAD）。雖然網絡上經常有人“開玩笑”說自己是社恐，但實際上的社交恐懼癥，遠不如網上所描述的輕松，它又被稱作社交焦慮障礙。患者常常表現出對社交場景及公開場合的害怕、恐懼和擔憂焦慮，出現心慌、心悸、手抖等嚴重生理反應。

FDA批準益普生創新療法，治療“石頭人癥”

8月17日，益普生（Ipsen）宣布美國FDA已批準Sohonos（palovarotene）上市，用于在進行性肌肉骨化癥（FOP）患者中降低新骨化組織的產生。適用人群為FOP成人患者，8歲以上的女性兒童患者和10歲以上的男性兒童患者。新聞稿指出，Sohonos是FDA批準首個治療FOP的藥物。

進行性肌肉骨化癥的一個俗稱是“石頭人癥”，意指隨著疾病的發展，人會像石頭一樣無法活動。這一罕見病的主要癥狀是人體中原本柔軟、有彈性的肌肉和結締組織會在輕微受傷后就出現炎癥，并且會變成骨骼，將原本可以自由活動的關節鎖死在一個位置上。肘關節、膝關節的鎖死會讓患者手臂和腿永遠固定在一個角度，顎骨關節的融合會影響他們進食和說話的能力，而胸腔肋骨周圍組織的骨化會導致他們呼吸困難。對于這種罕見病患者來說，即便受到最精細的保護，骨化仍然會不斷發生，最終他們的身體里會長出第二套骨骼。如果沒有疾病改善治療，目前的管理僅限于姑息治療，最終，FOP患者的中位預期壽命將因呼吸問題和心肺功能衰竭縮短到56歲。

FDA加速批準強生first-in-class雙特異性抗體

日前，強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen Pharmaceutical Companies）公司宣布，美國FDA已加速批準Talvey（talquetamab）用于既往接受過至少4種以上前期療法（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38抗體）的復發性或難治性多發性骨髓瘤成人患者的治療。基于緩解率和響應持久性，該適應癥獲得加速批準。該適應癥的持續批準取決于確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。

多發性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，可影響一種稱為漿細胞的白細胞，漿細胞存在于骨髓中。在多發性骨髓瘤中，這些漿細胞發生變化，迅速擴散并以腫瘤取代骨髓中的正常細胞。多發性骨髓瘤是第三大常見血癌，多發性骨髓瘤患者的5年相對生存率為59.8%。雖然一些被診斷為多發性骨髓瘤的人最初沒有癥狀，但大多數患者被診斷出的癥狀可能包括骨折或疼痛、紅細胞計數低、疲倦、高鈣水平和腎臟問題或感染。

15億元！再生元收購一家AAV基因療法公司

近日，Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（再生元，納斯達克：REGN）宣布，已同意以每股4美元的現金收購Decibel Therapeutics，Inc.（納斯達克：DBTX），交易價值約為1.09億美元，如果實現CVR里程碑，總股權價值高達約2.13億美元（折合人民幣約15.36億）。

Decibel是一家專注于針對聽力障礙開發基因治療藥物的生物技術公司。Decibel 和Regeneron于2017年建立了初步合作，并于2021年宣布延長其合作，目前正在開發三種針對不同形式的先天性、單基因聽力損失的基因治療項目。其中，DB-OTO目前正在進行全球1/2期臨床試驗，此療法是一種針對因otoferlin基因突變導致聽力損失的患者的基于雙AAV載體的基因療法，搭載的治療基因在毛細胞特異性啟動子 (Myo 15) 的控制下啟動基因的表達，該療法通過標準的人工耳蝸植入手術給藥。

國藥創新

啟明醫療人工心臟瓣膜在美獲批關鍵性臨床研究

啟明醫療宣布，公司自主研發的經導管人工肺動脈瓣膜置換（TPVR）系統VenusP-Valve，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準其研究性器械豁免(Investigational Device Exemption，IDE）申請，此次批準為不帶附加條件的完全批準（Full Approval）。VenusP-Valve成為首個獲得美國FDA批準進行臨床研究的中國產人工心臟瓣膜，創出中國瓣膜出海的新紀錄。

金域醫學擬2.22億元出售CRO子公司72%股權

8月11日，金域醫學發布公告稱，公司擬按照估值3.07億元向鑫鴻域、鑫泓瑞、鑫墁利及公司高級管理人員謝江濤分別出售全資子公司金墁利20.4057%、14.4717%、31.0675%及6.0551%股權，交易金額分別為人民幣6,280.87萬元、4454.39萬元、9562.58萬元及1863.76萬元，合計轉讓72%的股權，交易金額總計2.22億元人民幣。公告顯示，本次交易的交易對方謝江濤為金域醫學高級管理人員；鑫鴻域及鑫泓瑞之執行事務合伙人均為謝江濤；鑫墁利為金域醫學董事長、實際控制人梁耀銘個人獨資企業。金域醫學董事嚴婷、曾湛文、郝必喜、汪令來，金域醫學監事鄒小鳳、周麗琴，金域醫學高級管理人員楊萬豐為鑫鴻域之有限合伙人。

超10億美元！恒瑞醫藥又一創新藥授權“出海”

8月14日，恒瑞醫藥發布公告，宣布與美國OneBio公司達成協議，將具有自主知識產權的1類新藥SHR-1905注射液（以下簡稱“SHR-1905”）項目有償許可給OneBio。

雙方約定，基于SHR-1905在美國、日本和約定的歐洲國家分別首次獲批上市及實際年凈銷售額情況，OneBio將向恒瑞醫藥支付累計不超過10.25億美元的研發及銷售里程碑款，同時，恒瑞醫藥將享受實際年凈銷售額兩位數比例的銷售提成。

SHR-1905為恒瑞自主研發且具有知識產權的胸腺基質淋巴細胞生成素（TSLP）單克隆抗體，可以阻斷炎癥細胞因子的釋放，抑制下游炎癥信號的傳導，最終改善炎癥狀態并控制疾病進展。此外，基于差異化的分子設計，SHR-1905有望成為同類最佳（Best-in-class）。

公告顯示，SHR-1905于2021年5月獲得國家藥品監督管理局批準開展用于哮喘的臨床試驗，2023年5月獲批開展慢性鼻竇炎伴鼻息肉適應癥的臨床試驗，目前均處于臨床Ⅱ期。

國產介入式人工心臟獲FDA“突破性設備”認定

近日，心擎醫療介入式人工心臟NyokAssist?獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）“突破性設備（Breakthrough Device）”認定，成為了國內首個獲此認定的介入式人工心臟。這不僅代表該產品的創新性以及臨床價值受到國際認可，同時也將加速其在美國的準入審批速度。

介入式人工心臟，即經皮置入心室輔助裝置，是將小型血泵經皮以介入方式置入心室，通過血泵的作用引流血液進入動脈系統，實現部分或全部替代心臟泵血功能，起到維持人體血液循環的作用。多用于急性心肌梗死救治、高危PCI手術防護等臨床場景。但其介入尺寸與血管并發癥、出血、輸血以及嚴重不良心血管事件之間存在高度相關性。

目前全球唯一用于臨床使用的產品，是強生公司的Impella CP裝置，介入尺寸為14Fr，容易產生血管并發癥，且不利于血管狹窄患者使用。為了解決這一痛點，強生公司的最新一代產品將更小的介入尺寸作為其迭代方向。由此可見，更小的介入尺寸是國際頂尖醫療器械科技公司尋求技術突破的核心要點。

全球范圍內，Abiomed的Impella系列目前唯一獲得美國FDA批準的介入式人工心臟技術，但其介入尺寸大（14Fr）、電機內置發熱、轉速過高等問題仍有巨大的改進空間。今年以來，Impella連續收到兩次一級召回。

責編 | 念 知